FDA на САЩ се сблъсква с нарастваща критика заради одобрението на лекарство против Алцхаймер

Наука 11.06.2021 20:22 Снимка: ДНЕС+

FDA на САЩ се сблъсква с нарастваща критика заради одобрението на лекарство против Алцхаймер

При одобряването на първото ново лекарство за болестта Алцхаймер от близо 20 години насам, Администрацията за храните и лекарствата (FDA) на САЩ поема най-големия си риск досега, със стратегия, която позволява нови терапии на пазара, без да има категорични доказателства, че действат, изтъкват регулаторни и научни експерти, цитирани от "Ройтерс".

Лекарството на Biogen, Aduhelm, беше разрешено въз основа на доказателство, че може да намали мозъчните плаки, вероятно допринасящи за болестта на Алцхаймер, а не доказателство, че забавя прогресирането на смъртоносната болест, характеризираща се със загуба на ум.

FDA е дала т. нар. "ускорено одобрение" в повече от 250 случая от 1992 г. насам, главно за редки заболявания или малки популации пациенти, които не са разполагали с ефективно лечение. В тези случаи агенцията изисква от производителите на лекарства да извършат допълнителни клинични изпитвания, за да докажат тяхната терапевтична ефективност, или да се сблъскат с оттегляне от пазара.

Aduhelm обаче е в различна лига по отношение на броя на потенциалните пациенти и разходите за здравната система.

Освен това одобрението на FDA е пренебрегнало препоръката на нейните външни съветници, които заявиха, че Biogen не е предоставила достатъчно доказателства за клинична полза. Трима от членовете на консултативната комисия са подали оставки в знак на протест след обявяването на решението на FDA в понеделник.

"Това решение разклати основите на научния процес и методи", изтъква д-р Джейсън Карлавиш, съдиректор на Penn Memory Center във Филаделфия. Карлавиш е ръководил едно от местата за изпитване на лекарството на Biogen.

Той каза, че FDA е взела решението си "чрез декрет" и не е поискала от съветниците си да обмислят дали способността на лекарството да премахва тип мозъчни плаки, известни като бета амилоид, ще подобри резултатите за пациентите.

"Това е обезпокоителен набор от събития, научно, клинично, политически", настоя Карлавиш.

Biogen заяви, че около 1,5 млн. американци с ранна фаза на болестта на Алцхаймер ще отговарят на условията за лекарството, като цената е средно 56 000 долара годишно, като федералната застрахователна програма Medicare за възрастни хора вероятно ще покрива по-голямата част от разходите.

Одобрението от FDA позволява на Biogen да продава продукта си в продължение на няколко години - с прогнози за потенциални годишни продажби, достигащи от 10 до 50 млрд. долара - докато компанията завърши необходимото последващо проучване.

"Никаква неудовлетворена нужда не може да замести задоволително доказателство", отбелязва професорът по обществено здраве в университета "Джонс Хопкинс" д-р Калеб Александър, член на консултативната комисия на FDA.

Броят на американците, живеещи с болестта на Алцхаймер, се очаква да се удвои до около 13 млн. души към 2050 г. според Асоциацията на Алцхаймер.

Шефът на изследванията на Biogen Алфред Сандрок увери, че FDA старателно е анализирала данните от нейните клинични изпитвания в продължение на две години, преди да стигне до заключение.

"Вярвам, че те са взели правилното решение от името на американската общественост", отбеляза Сандрок в интервю.

FDA защити решението си, като казва, че Biogen са представили ясни доказателства, че Aduhelm е премахнал бета амилоида от мозъците на хората с Алцхаймер.

Амилоидът отдавна е цел на експериментални терапии за болестта. Нито едно от по-ранните лекарства обаче не е показало, че намаляването на амилоида води до значителни ползи за пациентите чрез забавяне влошаването на когнитивната функция или способността да функционира.

Д-р Питър Щайн, директор на Службата за нови лекарства на FDA, е уверил пред "Ройтерс", че Aduhelm е показало най-ясната връзка досега между намаляване на бета амилоида и забавянето на когнитивния упадък сред пациентите, което показва, че това е добър предсказател за клинична полза.

Служители на FDA са заявили, че други разработчици на лекарства за Алцхаймер не могат да предполагат, че терапиите им ще се разглеждат в същата рамка. Eli Lilly и Roche са сред производителите на лекарства, които също работят върху лекарства, насочени към амилоида.

"В момента не можем да кажем дали това ще бъде път за други лекарства за Алцхаймер или лекарства за други невродегенеративни заболявания", отбелязва д-р Патриция Кавацони, директор на Центъра за оценка и изследване на лекарствата към FDA.

Критиците са по-малко убедени, че отстраняването на амилоида е подходящо средство за прогнозиране на ползата.

"Трябва да преосмислим използването на тези регулации, както са интерпретирани и използвани от FDA", настоя Карлавиш.

Почти половината от всички лекарства, получили ускорено одобрение, в края на кращитата са получили пълно одобрение, след средно около три години според доклад на Института за клиничен и икономически преглед (ICER), наблюдател на разходите за лекарства.

Изключенията включват Lartruvo на Eli Lilly за саркома, което беше изтеглено, докато FDA отмени разрешението си за Avastin на Roche за лечение на рак на гърдата, въпреки че все още то се използва за други видове рак.

Повече от 100 лекарства с ускорено одобрение са на пазара средно от малко под две години според ICER. Докладът отбеляза, че много от потвърждаващите изпитвания се завършват бавно, а резултатите често са двусмислени.

"На агенцията ѝ е твърде удобен ускорения път за одобрение", каза адвокат Джим Шехан, ръководител Регулаторна практика на FDA в адвокатска кантора Lowenstein Sandler.

Biogen заяви, че потвърждаващото изпитване на Aduhelm може да отнеме девет години. FDA определи тази оценка като "консервативна" и заяви, че ще подкрепи "усилията за завършване на този процес във възможно най-кратки срокове".

Въпреки високата цена на Aduhelm, адвокати на пациенти приветстваха решението на FDA, заявявайки, че то ще съживи изследванията в тази област, включително видовете лекарствени комбинации, които подобриха лечението на сложни заболявания като рак и ХИВ.

"Това одобрение ще предизвика допълнителни инвестиции от други компании в модифициращи лечения и терапии на болестта", се казва в изявление на застъпническата група UsAgainstAlzheimer"s./news.bg

CHF CHF 1 1.81062
GBP GBP 1 2.29841
RON RON 10 3.97421
TRY TRY 10 1.93698
USD USD 1 1.6565