ЕК одобри за ползване в ЕС лекарство срещу мускулна дистрофия на Дюшен

Наука 11.07.2025 17:40 Снимка: ДНЕС+

ЕК одобри за ползване в ЕС лекарство срещу мускулна дистрофия на Дюшен

Европейската комисия одобри за прилагане във всички страни-членки на ЕС медикамент, който забавя прогресията на рядкото генетично заболяване муксулна дистрофия на Дюшен (МДД) и запазва мускулната функция. Той се приема през устата и е предназначен за амбулаторни пациенти на 6 и повече години, които са в състояние да ходят, независимо от основната генетична мутация, като се насочва към механизмите на заболяването.

МДД е рядко, прогресивно невромускулно заболяване, причинено от мутации в гена, който отговаря за производството на протеина дистрофин, важен за здравето на мускулните влакна.

То засяга предимно мъже, като се предава от майка на син. Симптомите обикновено се появяват в ранна възраст - между две и пет години. С напредването на заболяването мускулната слабост се задълбочава, което води до затруднено ходене и в крайна сметка до загуба на способността за придвижване. С течение на времето се засягат и сърдечните и дихателните мускули, които са водещите причини за преждевременна смърт. В световен мащаб честотата на раждане на дете с това заболяване е приблизително 1 на 5050 момчета.